genterapi

Genterapi er foreløpig i hovedsak rettet mot arvelige sykdommer med alvorlig forløp og ofte med dødelig utgang. Stamceller fra det syke individet kan tas ut og dyrkes i laboratoriet. Arvematerialet i disse cellene blir så korrigert ved at man fører inn et «friskt» gen, og deretter blir cellene ført tilbake til individet (ex vivo-terapi).

I de fleste arvelige sykdommer er ikke ex vivo-terapi hensiktsmessig. Man forsøker da å transportere «friske» gener inn i kroppens celler (in vivo-terapi). Til dette kan man benytte seg av kunstig fremstilte viruspartikler. Viruset trenger inn i cellene i kroppen, og bringer med seg det «friske» genet. Dette skjer i noen tilfeller på en måte som setter genet inn i et kromosom slik at det videreføres i cellen og dens senere avkom (ved celledeling). Man kan i laboratoriet skreddersy virus som bare infiserer det organet hvor sykdomsgenet manifesterer seg, mens andre celler (inkludert kjønnsceller) ikke infiseres.

I tillegg til virusmetoden utvikles det også andre metoder, der man for eksempel kan feste DNA til små partikler (nanopartikler) som tas opp av cellene.

Det første vellykkede eksempelet på genterapi ex vivo var en svært alvorlig immundefekt som medfører at det syke barnet kan dø av helt banale infeksjoner. Cystisk fibrose er en av sykdommene som har vært forsøkt behandlet med in vivo-genterapi.

Også andre sykdommer enn de arvelige kan i fremtiden kanskje behandles med genterapi. Det har for eksempel vist seg at brannskade kan gro mye raskere ved at huden tilføres celler med aktive gener som stimulerer veksten. Tilsvarende kan også kreftsvulster bekjempes med genterapi. En metode går ut på å skru av gener som feilaktig er aktive i kreftceller. Spesielt konstruerte små RNA- eller DNA-biter blir tilført kreftcellene. Disse kan ødelegge mRNA for det aktuelle genet i kreftcellen. Man kan på denne måten hindre uttrykk av de proteiner som vedlikeholder kreftsvulstens vekst.